Vaksin Vaxxinity untuk mengobati Alzheimer memenangkan penunjukan jalur cepat FDA

Ini merupakan bulan yang menjanjikan bagi Vaxxinity, perusahaan bioteknologi Dallas yang menguji gelombang baru vaksin untuk mengobati penyakit kronis.

Perusahaan tersebut mengumumkan pada hari Senin bahwa kandidat vaksinnya untuk pengobatan penyakit Alzheimer, yang disebut UB-311, telah menerima penunjukan jalur cepat dari Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA), yang akan mempercepat proses peninjauan melalui diskusi yang lebih sering antara Vaxxinity dan regulator federal. agen.

Hanya beberapa hari sebelumnya, perusahaan tersebut menyelesaikan pendaftaran untuk uji klinis terbaru vaksinnya untuk memperlambat perkembangan penyakit Parkinson. Uji coba Tahap 1 Bagian B untuk vaksin tersebut, yang dikenal sebagai UB-312, akan memberikan dosis pertama pada pasien Parkinson di Belanda setelah uji coba Bagian A yang sukses dengan peserta yang sehat.

Rangkaian keberhasilan Vaxxinity, yang juga memulai uji coba Fase 3 untuk kandidat booster COVID-19 pada bulan April, memberikan kepercayaan pada platform vaksin imunoterapi perusahaan yang menargetkan penyakit yang telah lama tidak dapat diobati.

Ini adalah tingkat kemajuan pesat yang dialami Mei Mei Hu, CEO Vaxxinity, dari hari ke hari.

“Ketika Anda berada dalam bisnis transformasi dan disrupsi, hal ini setengah menarik dan setengah menegangkan, tapi itu semua adalah bagian dari perjalanan,” katanya. “Tidak mudah untuk melakukan sesuatu yang benar-benar mengganggu, jadi saya sangat senang bahwa kami (bergerak) satu langkah maju saat ini.

Mengikuti misi “demokratisasi kesehatan” dengan menyediakan terapi yang lebih murah dan nyaman untuk penyakit kronis, Vaxxinity dibentuk pada tahun 2021 dengan kombinasi Covaxx dari Dublin dan United Neuroscience of Dallas.

Perusahaan ini bertujuan untuk menggunakan peptida sintetis – molekul yang dapat meniru protein – untuk menciptakan terapi vaksin untuk berbagai kondisi, termasuk Alzheimer, Parkinson, dan migrain.

Kandidat UB-311 untuk penyakit Alzheimer telah melewati Fase 1 dan bagian pertama dari uji coba Fase 2, yang menunjukkan bahwa vaksin tersebut dapat ditoleransi dengan baik pada pasien yang berpartisipasi, sehingga membantu mengamankan penetapan jalur cepat vaksin tersebut. Program jalur cepat hadir untuk memenuhi “kebutuhan medis yang belum terpenuhi” untuk kondisi serius, seperti perkembangan pesat vaksin COVID-19.

Kini setelah UB-311 memiliki penetapan jalur cepat, Vaxxinity memenuhi syarat untuk lebih sering berkomunikasi dengan FDA mengenai pengumpulan data dan usulan uji klinis. Label tersebut harus diminta oleh perusahaan obat dan kemudian ditinjau oleh FDA, menurut situs web badan tersebut.

Penunjukan tersebut hanya mengacu pada peningkatan kecepatan dalam proses persetujuan, bukan peningkatan kemungkinan keberhasilan, kata Dr. Hana El Sahly, profesor virologi molekuler dan mikrobiologi di Baylor College of Medicine, mengatakan.

Dalam kasus vaksin COVID-19, “para regulator dan sponsor bertukar data dan tinjauan secara tepat waktu, namun mereka tidak mengetahui sebelumnya apakah vaksin tersebut aman dan efektif,” katanya. “Hal yang sama berlaku untuk produk apa pun. Sampai data disajikan dan dikaji, masih belum diketahui.”

UB-311 menargetkan bentuk racun dari amiloid beta peptida yang terakumulasi sebagai plak di otak penderita Alzheimer dan dianggap berkontribusi terhadap perkembangan penyakit. Vaksin ini adalah salah satu dari beberapa pengobatan yang ditujukan untuk beta amiloid yang saat ini bersaing untuk mendapatkan persetujuan federal.

Hanya satu obat pengubah penyakit, yang disebut aducanumab, yang telah disetujui oleh FDA untuk mengobati penyakit ini, meskipun obat tersebut masih dipelajari untuk menentukan efektivitasnya dari waktu ke waktu. Ini juga menargetkan beta amiloid.

“Ini seharusnya menjadi kabar baik, tetapi tidak ada bukti bagus bahwa menghilangkan plak amiloid memperbaiki gejala klinis penyakit ini,” kata Erin Abner, seorang profesor di Departemen Epidemiologi di Universitas Kentucky dan peneliti di Universitas Alzheimer. penyakit. Pusat Penelitian Penyakit.

Selain itu, sekitar empat dari 10 pasien yang menerima pengobatan mengalami peradangan otak yang disebut gangguan pencitraan terkait amiloid, yang melibatkan pendarahan dan pembengkakan otak, menurut laporan tersebut. Pusat Memori dan Penuaan Universitas California San Francisco.

Pasien yang menerima UB-311 tidak menunjukkan bukti peradangan otak seperti itu, kata Vaxxinity.

Perusahaan ini juga sedang berjuang melawan Parkinson, penyakit neurodegeneratif lain yang semakin memengaruhi pergerakan tubuh. UB-312 dari Vaxxinity menargetkan versi protein yang cacat di otak yang disebut alpha-synuclein untuk memperlambat Parkinson dan kondisi lain seperti demensia dengan badan Lewy dan atrofi sistem ganda.

Studi vaksin Fase 1 Bagian A telah membuahkan hasil dan dipublikasikan di jurnal Gangguan gerakan, menunjukkan bahwa pengobatan tersebut dapat ditoleransi dengan baik oleh peserta sehat yang menjadi sukarelawan untuk uji coba tersebut. Uji coba Tahap 1 Bagian B akan memberikan vaksin kepada 20 pasien Parkinson untuk pertama kalinya, dengan hasil awal diharapkan pada akhir tahun ini.

Sebagai bagian dari uji coba Bagian B, Vaxxinity juga akan bermitra dengan Mayo Clinic dan University of Texas untuk mempelajari biomarker yang dapat membantu pengobatan Parkinson di masa depan melalui hibah dari Michael J. Fox Foundation untuk Penelitian Parkinson. Vaxxinity menolak mengungkapkan jumlah hibah atau biaya studi Tahap 1 Bagian B.